Español
US Food and Drug Administration a aprobat astăzi Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), prima terapie triplă disponibil pentru a trata pacientii cu cea mai comună mutație fibroza chistica., Trikafta este aprobat pentru pacienții de 12 ani și mai în vârstă cu fibroza chistica care au cel puțin un mutația F508del în fibroza chistică transmembranar conductanța de reglementare (CFTR) gena, care este estimat a reprezenta 90% din fibroza chistică populației.”la FDA, căutăm în mod constant modalități de a ajuta la accelerarea dezvoltării de noi terapii pentru boli complexe, menținând în același timp standardele noastre înalte de revizuire., Azi e punct de reper de omologare este un testament pentru aceste eforturi, de a face un roman de tratament disponibile pentru majoritatea pacienții cu fibroză chistică, inclusiv adolescenți, care au avut anterior nici opțiuni și dai în fibroza chistică comunitare de acces la o suplimentare de terapie eficientă”, a declarat hotărând Comisar FDA Ned Sharpless, M. D. „În ultimii ani, am văzut remarcabile descoperiri în terapii pentru a trata fibroza chistică și de a îmbunătăți calitatea vieții pacienților, dar multe subgrupuri de pacienții cu fibroză chistică nu au aprobat opțiuni de tratament., De aceea, am folosit toate programele disponibile, inclusiv revizuirea priorităților, urmărirea rapidă, terapia revoluționară și desemnarea medicamentelor orfane, pentru a ajuta la avansarea aprobării de astăzi în cel mai eficient mod posibil, respectând în același timp standardele noastre înalte. FDA rămâne angajat să avanseze noi opțiuni de tratament pentru zonele cu nevoi nesatisfăcute ale pacientului, în special pentru bolile care afectează copiii.fibroza chistică, o boală rară, progresivă, care pune viața în pericol, are ca rezultat formarea mucusului gros care se acumulează în plămâni, în tractul digestiv și în alte părți ale corpului., Aceasta duce la probleme respiratorii și digestive severe, precum și alte complicații, cum ar fi infecțiile și diabetul. Fibroza chistică este cauzată de o proteină defectă care rezultă din mutațiile genei CFTR. Deși există aproximativ 2.000 de mutații cunoscute ale genei CFTR, cea mai frecventă mutație este mutația F508del.trikafta este o combinație de trei medicamente care vizează proteina CFTR defectă. Ajută proteina produsă de mutația genei CFTR să funcționeze mai eficient., Terapiile disponibile în prezent care vizează proteina defectă sunt opțiuni de tratament pentru unii pacienți cu fibroză chistică, dar mulți pacienți au mutații care nu sunt eligibile pentru tratament. Trikafta este primul tratament aprobat care este eficace pentru pacienții cu fibroză chistică 12 ani și mai în vârstă cu cel puțin o mutația F508del, care afectează 90% din populație cu fibroza chistica sau aproximativ 27.000 de persoane din Statele Unite.eficacitatea Trikafta la pacienții cu fibroză chistică cu vârsta de 12 ani și peste a fost demonstrată în două studii clinice., Primul proces a fost o recepție de 24 de săptămâni, randomizat, dublu-orb, studiu controlat cu placebo în 403 pacienți care au avut un mutația F508del și o mutație pe cea de a doua alelă care rezultă în nici CFTR proteine sau proteine CFTR, care nu este receptiv la ivacaftor sau tezacaftor/ivacaftor singur. Al doilea studiu a fost de patru săptămâni, randomizat, dublu-orb, controlat activ la procesul din 107 pacienți care au avut două identice F508del mutații.,
În fiecare studiu, analiza primară a uitat la creșteri în procente a prezis volumul expirator forțat într-o secundă, cunoscut sub numele de ppFEV1, care este stabilit un marker fibrozei chistice pulmonare progresia bolii. Trikafta a crescut ppFEV1 în ambele studii. În primul studiu, a crescut media ppFEV1 cu 13,8% față de valoarea inițială, comparativ cu placebo. În cel de-al doilea proces, acesta a crescut înseamnă ppFEV1 10% față de valoarea inițială, comparativ cu tezacaftor/ivacaftor., În primul studiu, tratamentul cu Trikafta a determinat, de asemenea, îmbunătățiri ale clorurii sudoripare, numărului de exacerbări pulmonare (agravarea simptomelor respiratorii și a funcției pulmonare) și indicelui de masă corporală (raportul greutate-înălțime) comparativ cu placebo.profilul de siguranță al Trikafta se bazează pe datele obținute de la 510 pacienți cu fibroză chistică din cele două studii clinice. Profilul de siguranță a fost, în general, similar pentru toate subgrupurile de pacienți. Reacții adverse grave care au apărut mai frecvent la pacienții tratați cu Trikafta în comparație cu placebo au fost erupții cutanate și gripa (gripa) evenimente., Cele mai frecvente reacții adverse au inclus dureri de cap, infecții ale tractului respirator superior, dureri abdominale, diaree, erupții cutanate, creșterea enzimelor hepatice (alanin aminotransferazei și aspartat aminotransferazei), congestie nazală, creșterea creatin-fosfokinazei (o enzimă care pot fi asociate cu leziuni musculare), rinoree (mucus în cavitatea nazală), rinita (inflamarea mucoasei nasului), gripa, sinuzita și creșterea bilirubinei din sânge (poate fi cauzată de probleme care implică ficatului, vezicii biliare sau celule rosii din sange).,
informațiile de prescriere pentru Trikafta includ Atenționări legate de valori crescute ale testelor funcției hepatice (transaminaze și bilirubină), utilizarea în același timp cu alte medicamente care sunt inductori sau inhibitori ai unei alte enzime hepatice numite citocrom P450 3A4 (CYP3A) și riscul de cataractă. Pacienții și persoanele care îi îngrijesc trebuie să discute cu un profesionist din domeniul sănătății despre aceste riscuri și despre orice medicamente pe care le iau înainte de începerea tratamentului.pacienții cu fibroză chistică ar trebui să discute cu un profesionist din domeniul sănătății și să facă teste pentru a înțelege ce mutații genetice au., Prezența a cel puțin unei mutații F508del trebuie confirmată utilizând un test de genotipare aprobat de FDA înainte de tratament. Siguranța și eficacitatea Trikafta la pacienții cu fibroză chistică cu vârsta mai mică de 12 ani nu au fost stabilite.FDA a acordat această revizuire prioritate cerere, în plus față de cale rapidă și desemnarea terapie descoperire. Trikafta a primit, de asemenea, denumirea de medicamente orfane, care oferă stimulente pentru a ajuta și încuraja dezvoltarea de medicamente pentru boli rare., Medicamente aprobate în cadrul programelor accelerate sunt deținute la aceleași standarde de aprobare ca și alte aprobări FDA. Din cauza beneficiului Trikafta pentru comunitatea de fibroză chistică, FDA a revizuit și aprobat Trikafta în aproximativ trei luni, înainte de data obiectivului de revizuire din 19 martie 2020. Aprobarea Trikafta a fost acordată Vertex Pharmaceuticals Incorporated, care va primi un Voucher de revizuire prioritară a bolii pediatrice Rare pentru dezvoltarea acestei terapii.
FDA, o agenție din S. U. A., Departamentul de sănătate și Servicii Umane, protejează sănătatea publică prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor umane și veterinare, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman și a Dispozitivelor Medicale. Agenția este, de asemenea, responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, cosmetice, suplimente alimentare, produse care emană radiații electronice și pentru reglementarea produselor din tutun.
