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A U.S. Food and Drug Administration aprovou hoje Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), o primeiro triplo a terapia de combinação disponíveis para o tratamento de pacientes com mais comuns fibrose cística mutação., O Trikafta é aprovado para doentes com 12 anos ou mais de idade com fibrose quística que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR), que estima-se representar 90% da população de fibrose quística.
” na FDA, estamos constantemente à procura de formas de ajudar a acelerar o desenvolvimento de novas terapias para doenças complexas, mantendo os nossos elevados padrões de revisão., Hoje marco a aprovação é um testamento para esses esforços, fazer uma novela de tratamento disponível para a maioria dos pacientes com fibrose cística, incluindo os adolescentes, que anteriormente não tinham opções e dar aos outros na fibrose cística, o acesso da comunidade a um adicional de terapia eficaz”, disse a atual Comissário da FDA Ned Sharpless, M. D. “Nos últimos anos, temos visto notáveis avanços em terapias para tratar a fibrose cística e a melhorar a qualidade de vida dos pacientes, no entanto, muitos subgrupos de pacientes com fibrose cística não ter aprovado as opções de tratamento., É por isso que usamos todos os programas disponíveis, incluindo a revisão prioritária, a rápida, a terapia de descoberta e a designação de Medicamentos Órfãos, para ajudar a avançar a aprovação de hoje da forma mais eficiente possível, ao mesmo tempo que aderimos aos nossos altos padrões. A FDA continua empenhada em Avançar novas opções de tratamento para áreas de necessidade de pacientes não atendidos, particularmente para doenças que afetam crianças.”
fibrose quística, uma doença rara, progressiva, com risco de vida, resulta na formação de muco espesso que se acumula nos pulmões, tracto digestivo e outras partes do corpo., Ela leva a problemas respiratórios e digestivos graves, bem como outras complicações como infecções e diabetes. A fibrose cística é causada por uma proteína defeituosa que resulta de mutações no gene CFTR. Embora existam aproximadamente 2.000 mutações conhecidas do gene CFTR, a mutação mais comum é a mutação F508del.
Trikafta é uma combinação de três fármacos que visam a proteína TFTR defeituosa. Ajuda a proteína produzida pela mutação genética CFTR a funcionar de forma mais eficaz., Terapias atualmente disponíveis que visam a proteína defeituosa são opções de tratamento para alguns pacientes com fibrose quística, mas muitos pacientes têm mutações que são inelegíveis para o tratamento. Trikafta é o primeiro tratamento aprovado que é eficaz para pacientes com fibrose quística 12 anos ou mais com pelo menos uma mutação F508del, que afeta 90% da população com fibrose quística ou cerca de 27.000 pessoas nos Estados Unidos.a eficácia do Trikafta em doentes com fibrose quística com idade igual ou superior a 12 anos foi demonstrada em dois ensaios., O primeiro ensaio foi um ensaio de 24 semanas, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado com placebo, em 403 doentes que tiveram uma mutação F508del e uma mutação no segundo alelo que resulta na ausência de proteína CFTR ou de uma proteína CFTR que não responde ao ivacaftor ou ao tezacaftor/ivacaftor isoladamente. O segundo ensaio clínico foi um ensaio de quatro semanas, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado com activo, em 107 doentes com duas mutações de F508del idênticas.,
em cada ensaio, a análise primária analisou os aumentos do volume expiratório forçado por cento previsto num segundo, conhecido como ppFEV1, que é um marcador estabelecido da progressão da doença pulmonar da fibrose quística. O Trikafta aumentou o ppFEV1 em ambos os ensaios. No primeiro ensaio, aumentou a média do ppFEV1 13, 8% em relação à linha de base comparativamente ao placebo. No segundo ensaio, aumentou a média de ppFEV1 10% em relação à linha de base em comparação com tezacaftor/ivacaftor., No primeiro ensaio, o tratamento com Trikafta também resultou em melhorias no cloreto de suor, no número de exacerbações pulmonares (agravamento dos sintomas respiratórios e função pulmonar) e no índice de massa corporal (relação peso-altura) em comparação com o placebo.
o perfil de segurança do Trikafta baseia-se em dados dos 510 doentes com fibrose quística nos dois ensaios. O perfil de segurança foi geralmente semelhante em todos os subgrupos de doentes. As reacções adversas ao medicamento graves que ocorreram mais frequentemente em doentes tratados com Trikafta comparativamente com placebo foram erupção cutânea e acontecimentos influenza (gripe)., O mais comum de reações adversas a medicamentos incluídos dores de cabeça, do trato respiratório superior, infecções, dores abdominais, diarréia, erupções cutâneas, aumento das enzimas hepáticas (alanina aminotransferase e aspartato aminotransferase), congestão nasal, sangue aumentado de creatinafosfoquinase (uma enzima que pode ser associado a danos musculares), rinorréia (muco na cavidade nasal), rinite (inchaço da membrana mucosa do nariz), gripe, sinusite e aumento da bilirrubina no sangue (pode ser causado por problemas envolvendo o fígado, a vesícula biliar ou células vermelhas do sangue).,
A informação de prescrição para Trikafta inclui avisos relacionados com elevados testes de função hepática (transaminases e bilirrubina), usar ao mesmo tempo com outros produtos que são indutores ou inibidores do fígado enzima chamada Citocromo P450 3A4 (CYP3A), e o risco de catarata. Os doentes e os seus prestadores de cuidados de saúde devem falar com um profissional de saúde sobre estes riscos e quaisquer medicamentos que tomem antes de iniciarem o tratamento.os doentes com fibrose quística devem falar com um profissional de saúde e realizar testes para compreender que mutações genéticas têm., A presença de pelo menos uma mutação F508del deve ser confirmada utilizando um teste de genotipagem limpo pela FDA antes do tratamento. A segurança e eficácia do Trikafta em doentes com fibrose quística com menos de 12 anos de idade não foram estabelecidas.
A FDA concedeu esta revisão prioritária da aplicação, além da designação rápida e de terapia de ruptura. Trikafta também recebeu a designação de medicamento órfão, que proporciona incentivos para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras., As drogas aprovadas sob programas expeditos são mantidas nos mesmos padrões de aprovação que outras aprovações da FDA. Por causa do benefício do Trikafta para a comunidade de fibrose quística, a FDA revisou e aprovou o Trikafta em aproximadamente três meses, antes da data de 19 de Março de 2020. A aprovação do Trikafta foi concedida à Vertex Pharmaceuticals Incorporated, que receberá um Voucher de revisão prioritária de doenças pediátricas raras para o desenvolvimento desta terapia.
A FDA, uma agência dentro dos EUA., O departamento de Saúde e Serviços Humanos, protege a saúde pública, garantindo a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança do abastecimento alimentar do nosso país, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulação dos produtos do tabaco.
