comunicat de Presă
marți, 7 ianuarie, În 2020,
NIH-finanțat studiul se concentrează pe formele severe de scleroză multiplă recidivantă.
Scanare de electroni micrografie de un om T de celule din sistemul imunitar al unui donator sănătos., În scleroza multiplă, anumite tipuri de celule T sunt implicate în atacul sistemului imunitar asupra sistemului nervos central. NIAID Un studiu clinic a început testarea unui tratament experimental cu celule stem împotriva celor mai bune terapii biologice disponibile pentru forme severe de scleroză multiplă recidivantă (SM). Studiul, sponsorizat de Institutul Național de alergie și Boli Infecțioase (NIAID), parte a Institutelor Naționale de sănătate, va compara siguranța, eficacitatea și rentabilitatea celor două abordări terapeutice.,SM este o boală autoimună în care celulele imune ale unei persoane atacă sistemul nervos central. Tratamentul experimental implică utilizarea unui amestec de patru agenți chimici pentru a elimina aceste celule imune. Unele dintre celulele stem care formează sângele persoanei, care au fost extrase înainte de tratament, sunt apoi perfuzate înapoi în individ. Aceste celule repopulează sistemul imunitar, permițându-i să se reseteze astfel încât noile celule imune să nu mai atace sistemul nervos central. Această formă de tratament se numește transplant autolog de celule stem hematopoietice sau AHSCT.,
„Pentru multe persoane cu SM — un cronice, debilitante, imprevizibil și în prezent boala incurabila — viața de zi cu zi poate fi o provocare”, a declarat Directorul NIAID Anthony S. Fauci, M. D. „AHSCT are potențialul de a opri evoluția SM recidivantă, elimina nevoia pentru o persoană să ia medicamente pe tot parcursul vieții, și pentru a permite organismului să-și recapete parțial funcția. Cu toate acestea, trebuie să fim siguri că beneficiile acestei forme de tratament depășesc riscurile sale grave. se estimează că SM afectează mai mult de 2.,3 milioane de oameni din întreaga lume, în mare parte femei, inclusiv mai mult de un milion de oameni din Statele Unite. Simptomele bolii variază foarte mult și pot include dificultăți motorii și de vorbire, slăbiciune, oboseală și durere cronică. Cea mai comună formă a bolii este SM recurentă-remisivă, care se caracterizează prin perioade de simptome ușoare sau fără simptome intercalate cu flare-up-uri sau recăderi. Recuperarea incompletă din recăderi duce adesea la creșterea dizabilității. De-a lungul anilor, boala se poate agrava și trece la o formă progresivă care poate include și recăderi., Food and Drug Administration a aprobat mai mult de o duzină de medicamente pentru tratamentul formelor recurente de SM.aceste medicamente variază în eficacitate, siguranță și cost. Pentru multe persoane cu forme severe de SM recidivante, medicamentele de primă și a doua linie nu reușesc să controleze în mod adecvat boala. Studiile anterioare au sugerat că AHSCT poate fi un tratament eficient și durabil pentru acești indivizi, dar nu a fost niciodată comparat în mod oficial cap-la-cap cu medicamentele disponibile de linia a treia, care sunt foarte eficiente, dar pot avea efecte secundare dure., AHSCT poartă, de asemenea, riscurile de efecte secundare grave, și chiar moartea.având în vedere aceste riscuri și beneficii, anchetatorii urmăresc să stabilească dacă AHSCT este o opțiune de tratament adecvată pentru persoanele cu forme severe de SM recidivantă, care altfel ar primi unul dintre cele mai bune medicamente biologice disponibile de linia a treia.studiul se numește BEAT-MS (cea mai bună terapie disponibilă față de transplantul autolog de celule stem hematopoietice pentru scleroza multiplă)., Acesta este realizat de rețeaua de toleranță imună finanțată de NIAID (ITN) în colaborare cu rețeaua de studii clinice de Transplant de sânge și măduvă (BMT CTN). Ctn BMT este finanțat de Institutul Național al Inimii, Plămânului și sângelui și de Institutul Național al cancerului, ambele componente ale NIH. Lider de proces este Jeffrey A. Cohen, M. D., profesor de neurologie la Clinica Cleveland Lerner Facultatea de Medicină și director al Experimentale Terapeutica Program în Mellen Centrul pentru Tratamentul Sclerozei Multiple și de Cercetare la Clinica din Cleveland.,BEAT-MS va înscrie 156 de adulți cu vârste cuprinse între 18 și 55 de ani la 19 site-uri din Statele Unite și Regatul Unit. Participanții vor fi repartizați aleatoriu pentru a primi fie AHSCT, fie unul dintre cele mai bune medicamente biologice de înaltă eficacitate disponibile, iar apoi vor fi urmate timp de 6 ani. Neurologii care examinează periodic participanții și evaluează nivelul lor de dizabilitate nu vor ști ce tip de tratament au fost repartizați.,principalul rezultat pe care anchetatorii îl vor măsura este cât de mult timp trece între atribuirea unui participant la o strategie de tratament și recidiva SM sau moartea din orice cauză, dacă apare oricare dintre acestea, în primii trei ani ai perioadei de urmărire. Cercetătorii vor examina, de asemenea, mecanismele de acțiune ale celor două strategii de tratament și vor compara sistemele imunitare nou dezvoltate ale participanților care primesc AHSCT cu caracteristicile imunologice ale participanților care primesc cele mai bune medicamente biologice disponibile., În plus, anchetatorii vor compara efectele celor două strategii de tratament asupra altor măsuri de activitate și severitate a bolii, rentabilitate în ceea ce privește costurile de îngrijire a sănătății și productivitatea individuală și calitatea vieții participanților. „sperăm că BEAT-MS va clarifica cel mai bun mod de a trata persoanele cu SM recidivantă”, a spus Dr.Cohen. BEAT-MS este sponsorizat de NIAID, NIH și realizat de ITN sub numărul de atribuire AI109565 și de centrul de coordonare statistică și clinică finanțat de NIAID sub numărul de atribuire AI117870. Analizele Clinice.,identificatorul gov pentru Studiul de fază 3 Cel mai bun tratament disponibil față de transplantul autolog de celule stem hematopoietice pentru scleroza multiplă (BEAT-MS) este NCT04047628.
informatii Suplimentare despre studiu, inclusiv cum să se înscrie, este disponibil la www.BEAT-MS.org.
NIAID efectuează și se suportă de cercetare — de la NIH, de-a lungul Statelor Unite și în întreaga lume — pentru a studia cauzele infecțioase și boli imune, și de a dezvolta mijloace mai bune de prevenirea, diagnosticarea și tratarea acestor boli., Comunicate de presă, fișe informative și alte materiale legate de NIAID sunt disponibile pe site-ul NIAID.despre National Institutes of Health (NIH): NIH, Agenția Națională de cercetare medicală, include 27 de institute și centre și este o componentă a departamentului de sănătate și Servicii Umane al SUA. NIH este Agenția Federală primară care desfășoară și sprijină cercetarea medicală de bază, clinică și translațională și investighează cauzele, tratamentele și tratamentele pentru bolile comune și rare. Pentru mai multe informații despre NIH și programele sale, vizitați www.nih.gov.,
NIH … transformarea descoperirii în Sănătate®
###
