comunicado
terça-feira, 7 de janeiro, 2020
NIH-financiado estudo centra-se nas formas graves de hipercalcemia MS.
microfotografia eletrônica de um ser humano de células T do sistema imunológico de um doador saudável., Na esclerose múltipla, certos tipos de células T estão envolvidos no ataque do sistema imunológico sobre o sistema nervoso central. NIAID um ensaio clínico começou a testar um tratamento experimental com células estaminais contra as melhores terapêuticas biológicas disponíveis para formas graves de esclerose múltipla recidivante (em). O ensaio, patrocinado pelo Instituto Nacional de alergias e doenças infecciosas (NIAID), parte dos Institutos Nacionais de saúde, comparará a segurança, eficácia e custo-eficácia das duas abordagens terapêuticas.,
MS é uma doença auto-imune na qual as próprias células imunitárias de uma pessoa atacam o sistema nervoso central. O tratamento experimental envolve a utilização de uma mistura de quatro agentes químicos para remover estas células imunitárias. Algumas das células estaminais formadoras de sangue da pessoa, que foram extraídas antes do tratamento, são então perfundidas de volta para o indivíduo. Estas células repovoam o sistema imunológico, permitindo que ele se reinicie para que as novas células imunitárias não mais atacar o sistema nervoso central. Esta forma de tratamento é chamada de transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas, ou AHSCT.,
“Para muitas pessoas com o MS — uma crônica, debilitante, imprevisível e atualmente incurável doença — a vida diária pode ser um desafio”, disse o Diretor do NIAID, Anthony S. Fauci, M. D. “AHSCT tem o potencial para deter o progresso da recidivante MS, elimina a necessidade para uma pessoa tomar a medicação ao longo da vida, e permitir que o corpo a recuperar parcialmente a função. No entanto, temos de ter a certeza de que os benefícios desta forma de tratamento superam os seus graves riscos. estima-se que a em afecte mais de 2.,3 milhões de pessoas em todo o mundo, principalmente mulheres, incluindo mais de um milhão de Pessoas nos Estados Unidos. Os sintomas da doença variam muito e podem incluir dificuldades motoras e de fala, fraqueza, fadiga e dor crônica. A forma mais comum da doença é esclerose múltipla por surtos de exacerbação-remissão, que é caracterizada por períodos de sintomas ligeiros ou sem sintomas intercalados com exacerbações dos sintomas, ou recidivas. A recuperação incompleta das recaídas conduz frequentemente a uma incapacidade crescente. Ao longo dos anos, a doença pode piorar e mudar para uma forma progressiva que também pode incluir recaídas.,
A Food and Drug Administration aprovou mais de uma dúzia de medicamentos para o tratamento das formas recidivantes de em.Estes medicamentos variam em termos de eficácia, segurança e custo. Para muitas pessoas com formas graves de esclerose múltipla por surtos de exacerbação, os medicamentos de primeira e segunda linha não conseguem controlar adequadamente a doença. Estudos anteriores têm sugerido que o AHSCT pode ser um tratamento eficaz e durável para estes indivíduos, mas nunca foi formalmente comparado cara a cara com os medicamentos de terceira linha disponíveis, que são altamente eficazes, mas podem ter efeitos colaterais duros., A AHSCT também carrega os riscos de efeitos colaterais graves, e até mesmo a morte.dados estes riscos e benefícios, os investigadores procuram determinar se o AHSCT é uma opção de tratamento adequada para pessoas com formas graves de em por recidiva, que de outra forma receberiam um dos melhores medicamentos biológicos de terceira linha disponíveis.
O ensaio chama-se BEAT-MS (melhor terapêutica disponível versus transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas para Esclerose Múltipla)., Está a ser conduzida pela rede de tolerância imunológica financiada pela NIAID (ITN) em colaboração com a rede de ensaios clínicos de transplante de sangue e medula (BMT CTN). O BMT CTN é financiado pelo National Heart, Lung, and Blood Institute e pelo National Cancer Institute, ambos componentes do NIH. Liderando o julgamento está Jeffrey A. Cohen, M. D., um professor de neurologia na Cleveland Clinic Lerner College of Medicine e o diretor do programa experimental de terapia no Mellen Center for Multiple Scleris Treatment and Research na Cleveland Clinic.,
BEAT-MS vai matricular 156 adultos de 18 a 55 anos em 19 locais nos Estados Unidos e no Reino Unido. Os participantes serão distribuídos aleatoriamente para receber o AHSCT ou um dos melhores medicamentos biológicos disponíveis de alta eficácia, e então serão seguidos por 6 anos. Os neurologistas que examinam periodicamente os participantes e avaliam o seu nível de deficiência não saberão qual o tipo de tratamento que lhes foi atribuído.,
os investigadores principais avaliarão o tempo decorrido entre a atribuição de um participante a uma estratégia de tratamento e a recidiva de em ou morte por qualquer causa, se alguma destas ocorrer, durante os primeiros três anos do período de acompanhamento. Os pesquisadores também vão avaliar os mecanismos de ação das duas estratégias de tratamento e compare os recém-desenvolvimento de sistemas imunológico dos participantes que recebem AHSCT com as características imunológicas de participantes que recebem os melhores disponíveis biológico drogas., Além disso, os investigadores compararão os efeitos das duas estratégias de tratamento noutras medidas de actividade e gravidade da doença, custo-eficácia em termos de custos de cuidados de saúde e produtividade individual, e qualidade de vida dos participantes.
“esperamos que o BEAT-MS clarifique a melhor maneira de tratar as pessoas com esclerose múltipla recorrente”, disse Dr. Cohen.
BEAT-MS está sendo patrocinado pela NIAID, NIH, e conduzido pela ITN sob o número de prêmio AI109565 e pelo centro de coordenação estatística e clínica financiado pela NIAID sob o número de prêmio AI117870. Os Clínicos.,o identificador do gov para o estudo de Fase 3 Melhor terapêutica disponível Versus transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas para Esclerose Múltipla (BEAT-MS) é NCT04047628.informação adicional sobre o estudo, incluindo como inscrever-se, está disponível em: www.BEAT-MS.org a NIAID realiza e apoia pesquisas — na NIH, em todos os Estados Unidos e em todo o mundo — para estudar as causas de doenças infecciosas e imunomediadas, e para desenvolver melhores meios de prevenção, diagnóstico e tratamento dessas doenças., Os comunicados de imprensa, fichas informativas e outros materiais relacionados com a NIAID estão disponíveis no site da NIAID.
sobre os Institutos Nacionais de saúde (NIH):NIH, a agência de pesquisa médica do país, inclui 27 Institutos e centros e é um componente do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA. A NIH é a principal agência federal que realiza e apoia pesquisas médicas básicas, clínicas e translacionais, e está investigando as causas, tratamentos e curas para doenças comuns e raras. Para mais informações sobre a NIH e seus programas, visite www.nih.gov.,… transformando a descoberta em Saúde ###
