fiquei surpreso ao conversar recentemente com Leslie Lehmann, MD, diretor clínico do Programa de transplante de células estaminais no Dana-Farber/Children’s Hospital Cancer Center (DF/CHCC)., Ela virou-se para mim e perguntou: “sabias que há uma cura para a anemia falciforme há quase 40 anos?sempre pensei em células falciformes – uma doença dolorosa e debilitante causada por uma mutação hereditária que torna os glóbulos vermelhos endurecidos em uma forma doentia característica—como uma doença crônica a ser controlada, Não uma que pudesse ser curada.não estou sozinho nessa crença. Lehmann muitas vezes faz essa pergunta quando ela dá palestras para estudantes de medicina, residentes e outros médicos. A reacção deles é intrigante, depois um tremor de cabeças.,mas a cura está lá. É um transplante de células estaminais (também conhecido como medula óssea). O problema é que não está disponível para todos—mas por razões que Lehmann acha que podem ser superadas.
crianças e adultos com esta condição recebem frequentemente tratamento que alivia os sintomas ou previne complicações (por exemplo, transfusões de anemia ou AVC, penicilina para prevenir infecções, hidroxiureia para diminuir crises de dor e síndrome aguda do peito).,
mas nenhum destes tratamentos aborda a causa raiz da célula falciforme: a mutação hereditária, que baralha o gene para a forma adulta de hemoglobina., A hidroxiureia pode forçar o corpo a parar de fazer hemoglobina adulta e, em vez disso, fazer hemoglobina fetal (a forma que produzimos durante o desenvolvimento e pouco depois do nascimento, e que nunca carrega a mutação das células falciformes). Mas tem de ser tirada para toda a vida e não funciona para todos.um transplante de células estaminais cura a doença removendo a sua origem. Os pacientes são “condicionados” com quimioterapia para destruir completamente as células-tronco hematopoiéticas (formação de sangue) em sua medula óssea (incluindo as que produzem as células vermelhas malformadas)., Os médicos reconstruem o seu sangue com células estaminais saudáveis de um dador compatível que não tem a mutação das células falciformes.os transplantes de células estaminais
são frequentemente utilizados no sangue e noutros cancros, mas nas células falciformes estão actualmente disponíveis para um número limitado de doentes com doença verdadeiramente grave. Uma razão é que eles são complicados e arriscados; muitos pacientes estão doentes demais para tolerar o processo de condicionamento, ou seus corpos não aceitam as células doadoras.uma forma menos intensa de transplante de células estaminais pode tornar possíveis curas para mais crianças.então há a questão da consciência., “Muitos médicos que vêem crianças com anemia falciforme não sabem se seus pacientes são candidatos a transplante”, observa Lehmann. “Por sua vez, a maioria das famílias não sabe que pode ser uma opção.”
terceiro é o requisito de “dador compatível”. “Os requisitos correspondentes para um transplante em células falciformes são diferentes dos do câncer”, explica Lehmann. “Neste momento, apenas crianças com um irmão com glóbulos vermelhos idênticos mas não doentes podem ser elegíveis para um transplante. Apenas cerca de 14 por cento dos pacientes são susceptíveis de ter uma correspondência como essa.”
mas isso pode nem sempre ser o caso., Lehmann está executando o braço DF / CHCC de um ensaio clínico que poderia fazer doações não relacionadas possíveis, como eles podem Para muitos outros tipos de transplantes. Chamado o estudo SCURT (células falciformes sem transplante), o ensaio testa a combinação de um regime de condicionamento menos intenso (e, portanto, potencialmente mais seguro) e células estaminais de doadores não relacionados.”no câncer, técnicas menos intensas ou ‘minimamente ablativas’ nos permitem eliminar apenas o suficiente das células imunitárias de um paciente para evitar a rejeição do transplante”, diz Lehmann., “Achamos que podemos alcançar os mesmos resultados para pacientes com anemia falciforme.
“além disso, sabemos que não precisamos de substituir completamente um paciente de células vermelhas do sangue para alcançar uma melhor saúde e qualidade de vida,” ela continua. “Se conseguirmos levá-los ao ponto em que apenas 15 ou 20 por cento da hemoglobina que eles produzem é normal, podemos corrigir a doença. Não devíamos ter de substituir completamente as células estaminais para isso.,”Lehmann acha que o estudo do iogurte pode ajudar a fazer do transplante de células estaminais uma opção mais amplamente aceita. “Fazemos transplantes para células falciformes desde 1975”, diz ela. “A comunidade de células falciformes precisa de saber que é uma escolha disponível para as famílias lidarem com a DSC.”
para saber mais sobre o que é para uma criança com anemia de células falciformes passar por um transplante de células estaminais, leia a história de Maryam Idan, uma jovem iraquiana com doença de células falciformes que veio para Boston no ano passado.,embora o trabalho de Lehmann no transplante de células estaminais possa ajudar a curar mais crianças com anemia falciforme, os médicos da DF/CHCC também estão desenvolvendo formas de lidar melhor com a doença. Saiba mais sobre o que DF/CHCC está fazendo para parar as crises de dor nas células falciformes e como desligar um interruptor genético pode ser uma nova maneira de parar o corpo de produzir células doentes em primeiro lugar.
