News Release
Tuesday, January 7, 2020
NIH-funded study focuses on severe forms of recidiving MS.
Un ensayo clínico ha comenzado a probar un tratamiento experimental con células madre contra las mejores terapias biológicas disponibles para formas graves de esclerosis múltiple (em) recidivante. El ensayo, patrocinado por el Instituto Nacional de alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID), parte de los Institutos Nacionales de salud, comparará la seguridad, la eficacia y la rentabilidad de los dos enfoques terapéuticos.,
la EM es una enfermedad autoinmune en la que las propias células inmunitarias de una persona atacan el sistema nervioso central. El tratamiento experimental implica el uso de una mezcla de cuatro agentes químicos para eliminar estas células inmunitarias. Algunas de las células madre formadoras de sangre de la persona, que se extrajeron antes del tratamiento, se infunden de nuevo en el individuo. Estas células repoblan el sistema inmunológico, lo que le permite restablecerse a sí mismo para que las nuevas células inmunitarias ya no ataquen el sistema nervioso central. Esta forma de tratamiento se llama trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas, o AHSCT.,
«para muchas personas con EM — una enfermedad crónica, debilitante, impredecible y actualmente incurable — la vida diaria puede ser un desafío», dijo el director de NIAID Anthony S. Fauci, M. D. «AHSCT tiene el potencial de detener el progreso de la EM recidivante, eliminar la necesidad de que una persona tome medicamentos de por vida, y permitir que el cuerpo recupere parcialmente la función. Sin embargo, tenemos que estar seguros de que los beneficios de esta forma de tratamiento superan a sus graves riesgos.»
se estima que la EM afecta a más de 2.,3 millones de personas en todo el mundo, en su mayoría mujeres, incluyendo más de un millón de personas en los Estados Unidos. Los síntomas de la enfermedad varían ampliamente y pueden incluir dificultades motoras y del habla, debilidad, fatiga y dolor crónico. La forma más común de la enfermedad es la EM remitente-recidivante, que se caracteriza por períodos de síntomas leves o sin síntomas intercalados con brotes de síntomas o recaídas. La recuperación incompleta de las recaídas a menudo conduce a un aumento de la discapacidad. Con los años, la enfermedad puede empeorar y cambiar a una forma progresiva que también puede incluir recaídas.,
La administración de alimentos y Medicamentos ha aprobado más de una docena de medicamentos para el tratamiento de las formas recidivantes de la EM.estos medicamentos varían en eficacia, seguridad y costo. Para muchas personas con formas graves de EM recidivante, los medicamentos de primera y segunda línea no logran controlar adecuadamente la enfermedad. Estudios previos han sugerido que el AHSCT puede ser un tratamiento efectivo y duradero para estos individuos, pero nunca se ha comparado formalmente de cabeza a cabeza con los medicamentos de tercera línea disponibles, que son altamente efectivos pero pueden tener efectos secundarios SEVEROS., El AHSCT también conlleva el riesgo de efectos secundarios graves e incluso la muerte.
dados estos riesgos y beneficios, los investigadores tienen como objetivo determinar si el AHSCT es una opción de tratamiento adecuada para las personas con formas graves de EM recidivante que, de lo contrario, recibirían uno de los mejores medicamentos biológicos de tercera línea disponibles.
el ensayo se llama BEAT-MS (mejor terapia disponible versus trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para esclerosis múltiple)., Está siendo llevado a cabo por la red de tolerancia inmune (ITN) financiada por el NIAID en colaboración con la red de ensayos clínicos de trasplante de sangre y Médula Ósea (BMT CTN). El BMT CTN está financiado por el Instituto Nacional del corazón, los pulmones y la sangre y el Instituto Nacional del cáncer, ambos componentes de los NIH. Liderando el ensayo está el Dr. Jeffrey A. Cohen, profesor de Neurología en la Cleveland Clinic Lerner College of Medicine y director del Programa de terapias experimentales en el Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research en la Cleveland Clinic.,
BEAT-MS inscribirá a 156 adultos de 18 a 55 años en 19 sitios en los Estados Unidos y el Reino Unido. Los participantes serán asignados al azar para recibir ya sea AHSCT o uno de los mejores medicamentos biológicos de alta eficacia disponibles, y luego serán seguidos durante 6 años. Los neurólogos que examinan periódicamente a los participantes y evalúan su nivel de discapacidad no sabrán qué tipo de tratamiento se les asignó.,
el resultado principal que los investigadores medirán es cuánto tiempo transcurre entre la asignación de un participante a una estrategia de tratamiento y la recaída de la EM o la muerte por cualquier causa, si ocurre cualquiera de estas, durante los primeros tres años del período de seguimiento. Los investigadores también examinarán los mecanismos de acción de las dos estrategias de tratamiento y compararán los nuevos sistemas inmunitarios en desarrollo de los participantes que reciben AHSCT con las características inmunológicas de los participantes que reciben los mejores medicamentos biológicos disponibles., Además, los investigadores compararán los efectos de las dos estrategias de tratamiento en otras medidas de la actividad y gravedad de la enfermedad, la rentabilidad en términos de costos de atención médica y productividad individual, y la calidad de vida de los participantes.
«esperamos que BEAT-MS aclare la mejor manera de tratar a las personas con EM recidivante», dijo el Dr. Cohen.
BEAT-MS está siendo patrocinado por NIAID, NIH, y dirigido por el ITN con el número de premio AI109565 y por el Centro de coordinación estadística y clínica financiado por NIAID con el número de premio AI117870. Los Exámenes Clínicos.,el identificador de gov para el estudio de fase 3 Best Available Therapy Versus Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant for Multiple Sclerosis (BEAT-MS) es NCT04047628.
información adicional sobre el estudio, incluyendo cómo inscribirse, está disponible en www.BEAT-MS.org.
NIAID lleva a cabo y apoya la investigación — en los NIH, en los Estados Unidos y en todo el mundo — para estudiar las causas de las enfermedades infecciosas e inmunomediadas, y para desarrollar mejores medios de prevención, diagnóstico y tratamiento de estas enfermedades., Los comunicados de prensa, las hojas informativas y otros materiales relacionados con el NIAID están disponibles en el sitio web del NIAID.
acerca de los Institutos Nacionales de salud (NIH):los NIH, la agencia de Investigación Médica de la nación, incluye 27 institutos y centros y es un componente del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos. NIH es la principal agencia federal que lleva a cabo y apoya la investigación médica básica, clínica y traslacional, y está investigando las causas, tratamientos y curas para enfermedades comunes y raras. Para obtener más información sobre los NIH y sus programas, visite www.nih.gov.,
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