Comunicato stampa
martedì 7 gennaio, 2020
NIH-finanziato lo studio si concentra su forme gravi di malattia recidivante MS.
Scansione microscopio elettronico di un umano delle cellule T del sistema immunitario di un donatore sano., Nella sclerosi multipla, alcuni tipi di cellule T sono coinvolti nell’attacco del sistema immunitario al sistema nervoso centrale. NIAID Uno studio clinico ha iniziato a testare un trattamento sperimentale con cellule staminali contro le migliori terapie biologiche disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante (SM). Lo studio, sponsorizzato dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), parte del National Institutes of Health, metterà a confronto la sicurezza, l’efficacia e l’economicità dei due approcci terapeutici.,
La SM è una malattia autoimmune in cui le cellule immunitarie di una persona attaccano il sistema nervoso centrale. Il trattamento sperimentale prevede l’utilizzo di una miscela di quattro agenti chimici per rimuovere queste cellule immunitarie. Alcune delle cellule staminali che formano il sangue della persona, che sono state estratte prima del trattamento, vengono quindi infuse nell’individuo. Queste cellule ripopolano il sistema immunitario, permettendogli di resettarsi in modo che le nuove cellule immunitarie non attacchino più il sistema nervoso centrale. Questa forma di trattamento è chiamata trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe o AHSCT.,
“Per molte persone con sm — una malattia cronica, invalidante e imprevedibile che attualmente incurabile malattia, la vita quotidiana può essere una sfida,” ha detto il Direttore NIAID Anthony S. Fauci, M. D. “AHSCT ha il potenziale per fermare il progresso della malattia recidivante MS, eliminano la necessità di una persona di prendere permanente farmaco, e permettere al corpo di parzialmente riconquistare la funzione. Tuttavia, dobbiamo essere certi che i benefici di questa forma di trattamento superano i suoi gravi rischi.”
Si stima che la SM colpisca più di 2.,3 milioni di persone in tutto il mondo, per lo più donne, tra cui più di un milione di persone negli Stati Uniti. I sintomi della malattia variano ampiamente e possono includere difficoltà motorie e del linguaggio, debolezza, affaticamento e dolore cronico. La forma più comune della malattia è la SM recidivante-remittente, che è caratterizzata da periodi di sintomi lievi o assenti intervallati da riacutizzazioni dei sintomi o ricadute. Il recupero incompleto dalle ricadute spesso porta ad aumentare la disabilità. Nel corso degli anni, la malattia può peggiorare e passare a una forma progressiva che può anche includere ricadute.,
La Food and Drug Administration ha approvato più di una dozzina di farmaci per il trattamento delle forme recidivanti di SM. Questi farmaci variano in efficacia, sicurezza e costo. Per molte persone con forme gravi di SM recidivante, i farmaci di prima e seconda linea non riescono a controllare adeguatamente la malattia. Studi precedenti hanno suggerito che AHSCT può essere un trattamento efficace e durevole per questi individui, ma non è mai stato formalmente confrontato testa a testa con i farmaci di terza linea disponibili, che sono altamente efficaci ma possono avere effetti collaterali difficili., AHSCT comporta anche il rischio di gravi effetti collaterali e persino la morte.
Dati questi rischi e benefici, i ricercatori mirano a determinare se l’AHSCT sia un’opzione di trattamento appropriata per le persone con forme gravi di SM recidivante che altrimenti riceverebbero uno dei migliori farmaci biologici di terza linea disponibili.
Lo studio si chiama BEAT-MS (BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis)., È condotto dal NIAID-finanziato Immune Tolerance Network (ITN) in collaborazione con il sangue e trapianto di midollo Clinical Trial Network (BMT CTN). Il CTN BMT è finanziato dal National Heart, Lung, and Blood Institute e dal National Cancer Institute, entrambi componenti di NIH. A guidare il processo è Jeffrey A. Cohen, MD, professore di neurologia presso la Cleveland Clinic Lerner College of Medicine e direttore del programma di terapie sperimentali nel Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research presso la Cleveland Clinic.,
BEAT-MS iscriverà 156 adulti dai 18 ai 55 anni in 19 siti negli Stati Uniti e nel Regno Unito. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere o AHSCT o uno dei migliori farmaci biologici ad alta efficacia disponibili, e quindi saranno seguiti per 6 anni. I neurologi che esaminano periodicamente i partecipanti e valutano il loro livello di disabilità non sapranno quale tipo di trattamento sono stati assegnati.,
Il risultato principale che gli investigatori misureranno è quanto tempo intercorre tra l’assegnazione di un partecipante a una strategia di trattamento e la ricaduta della SM o la morte per qualsiasi causa, se uno di questi si verifica, durante i primi tre anni del periodo di follow-up. I ricercatori esamineranno anche i meccanismi d’azione delle due strategie di trattamento e confronteranno i sistemi immunitari di recente sviluppo dei partecipanti che ricevono AHSCT con le caratteristiche immunologiche dei partecipanti che ricevono i migliori farmaci biologici disponibili., Inoltre, i ricercatori confronteranno gli effetti delle due strategie di trattamento su altre misure di attività e gravità della malattia, costo-efficacia in termini di costi sanitari e produttività individuale e qualità della vita dei partecipanti.
“Speriamo che BEAT-MS chiarisca il modo migliore per trattare le persone con SM recidivante”, ha affermato il Dr. Cohen.
BEAT-MS è sponsorizzato da NIAID, NIH e condotto dall’ITN con il numero di premio AI109565 e dal centro di coordinamento statistico e clinico finanziato dal NIAID con il numero di premio AI117870. I ClinicalTrials.,identificatore gov per lo studio di fase 3 Migliore terapia disponibile Versus trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe per la sclerosi multipla (BEAT-MS) è NCT04047628.
Ulteriori informazioni sullo studio, incluse le modalità di iscrizione, sono disponibili all’indirizzo www.BEAT-MS.org.
NIAID conduce e sostiene la ricerca — a NIH, in tutti gli Stati Uniti e in tutto il mondo — per studiare le cause delle malattie infettive e immuno-mediate e per sviluppare mezzi migliori per prevenire, diagnosticare e curare queste malattie., Comunicati stampa, schede informative e altri materiali relativi alla NIAID sono disponibili sul sito web NIAID.
Informazioni sui National Institutes of Health (NIH): NIH, l’agenzia di ricerca medica della nazione, comprende 27 istituti e centri ed è un componente del Dipartimento della Salute e dei Servizi umani degli Stati Uniti. NIH è la principale agenzia federale che conduce e sostiene la ricerca medica di base, clinica e traslazionale e sta studiando le cause, i trattamenti e le cure per le malattie comuni e rare. Per ulteriori informazioni su NIH e sui suoi programmi, visita www.nih.gov.,
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